Θεραπεία RNA υπόσχεται νίκη έναντι γενετικού παράγοντα κινδύνου για έμφραγμα

Μία και μόνο ένεση ενός πειραματικού φαρμάκου της Eli Lilly δείχνει να μειώνει για έξι μήνες τη λιποπρωτεΐνη(α), έναν γενετικό παράγοντα κινδύνου για καρδιαγγειακές παθήσεις για τον οποίο μέχρι σήμερα δεν υπάρχουν θεραπείες.

Στη μέση φάση των κλινικών δοκιμών, η ενέσιμη θεραπεία RNA, με την ονομασία λεποδισιράνη, μείωσε τα επίπεδα της λιποπρωτεΐνης(α), ή Lp(a) κατά 93,6% κατά μέσο όρο, έδειξε η μελέτη που δημοσιεύεται στο New England Journal of Medicine. Μικρότερη μείωση καταγράφηκε με δόσεις κάτω των 400 mg.

Τα επίπεδα έμειναν πάντως μειωμένα για έξι μήνες, έδειξε η δοκιμή, στην οποία 141 ασθενείς έλαβαν το φάρμακο και 69 έλαβαν placebo για λόγους σύγκρισης.

Σημαντικές παρενέργειες δεν καταγράφηκαν.

«Σχεδόν το ένα τέταρτο του παγκόσμιου πληθυσμού φέρει υψηλά επίπεδα Lp(a), κάτι που τους θέτει σε αυξημένο κίνδυνο καρδιαγγειακών επεισοδίων όπως τα εμφράγματα και τα εγκεφαλικά» δήλωσε σε δελτίο Τύπου της εταιρείας ο Στίβεν Νόσεν της Κλινικής του Κλίβελαντ, επικεφαλής της μελέτης.

Το υποψήφιο φάρμακο της Eli Lilly είναι μια από τις πειραματικές θεραπείες που δοκιμάζονται για την αυξημένη Lp(a), μια μορφή «κακής» χοληστερόλης LDL που δεν μειώνεται με με φάρμακα ή αλλαγές της διατροφής και του τρόπου ζωής.

Η συγκέντρωση της Lp(a) στο αίμα ελέγχεται από γενετικούς παράγοντες και μπορεί να διαφέρει έως και χίλιες φορές από άνθρωπο σε άνθρωπο σε άνθρωπο.

Τα αυξημένα επίπεδα προκαλούν αθηροσκλήρυνση, ή συσσώρευση λιπαρών αποθέσεων στα αγγεία. Μπορούν ακόμα και να τριπλασιάσουν τον κίνδυνο εμφράγματος, με μικρότερη αύξηση του κινδύνου εγκεφαλικού και στένωσης της αορτικής βαλβίδας.

Η λεποδισιράνη βασίζεται σε ένα «μικρό παρεμβαλλόμενο RNA», ή siRNA, ένα μικρό μόριο RNA που παρεμβαίνει στη λειτουργία του γονιδίου της απολιποπρωτεΐνης(α), κύριου συστατικού της Lp(a).

Η θεραπεία έχει ήδη περάσει στην επόμενη φάση των κλινικών δοκιμών.

Παρόλο που το φάρμακο μειώνει την Lp(a), μεγαλύτερες μελέτες απαιτούνται για να εξακριβωθεί αν αυτό προλαμβάνει τελικά τα εμφράγματα και άλλα καρδιαγγειακά επεισόδια, επισήμανε ο Νίσεν.

Μέχρι το τέλος του έτους, είπε, αναμένεται να ξεκινήσει μια τέτοια μελέτη της Eli Lilly.

Η εταιρεία δοκιμάζει στο μεταξύ και ένα άλλο φάρμακο για την Lp(a) που χορηγείται από το στόμα.

Ενέσιμες θεραπείες εξετάζονται και από άλλες εταιρείες όπως η MSD, η Amgen, η Novartis και η Silence Therapeutics.